纤毛疾病的治疗的制作方法

1.包含多核糖核苷酸的药物组合物在制备用于治疗患有纤毛疾病的受试者的纤毛疾病的药物中的用途，其中所述多核糖核苷酸编码其缺陷与所述纤毛疾病相关的蛋白的功能性版本，并且其中当所述受试者表现出呼吸系统的炎症时所述药物组合物被施用于所述受试者的呼吸系统，

2.多核糖核苷酸在制备用于治疗患有纤毛疾病的受试者的纤毛疾病的药物中的用途，其中所述多核糖核苷酸编码其缺陷与所述纤毛疾病相关的蛋白的功能性版本，并且其中当所述受试者表现出呼吸系统的炎症时所述多核糖核苷酸被施用于所述受试者的呼吸系统，

3.根据权利要求1或2所述的用途，其中所述纤毛疾病是原发性纤毛运动障碍(pcd)。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的用途，其中所述纤毛疾病与包含卷曲螺旋结构域的蛋白40(ccdc40)中的缺陷和/或与包含卷曲螺旋结构域的蛋白39(ccdc39)中的缺陷相关。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的用途，其中所述多核糖核苷酸编码：

6.根据权利要求1至5中任一项所述的用途，其中通过分析血液样品和/或通过分析呼出的一氧化氮的量来确定患有纤毛疾病的受试者的呼吸系统的炎症的存在或不存在。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的用途，其中：

8.根据权利要求1至7中任一项所述的用途，其中所述药物组合物或多核糖核苷酸被施用至少每周一次，可选地施用持续至少2周，优选至少3周，更优选至少4周。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的用途，其中所述药物组合物或多核糖核苷酸被施用每周两次，持续至少1周，优选至少2周，更优选至少3周，还更优选至少4周。

10.根据权利要求1至9中任一项所述的用途，其中所述药物组合物或多核糖核苷酸被施用于在治疗前已经历以下任意者的受试者：

11.根据权利要求1、3-10中任一项所述的用途，其中所述药物组合物进一步包含n-乙酰半胱氨酸(nac)和/或包含氯化钠的高渗溶液，优选其中所述组合物中的nac浓度在3％至20％(重量/重量)之间。

12.根据权利要求1、3-11中任一项所述的用途，其中所述药物组合物进一步包含编码多纤毛分化和dna合成相关细胞周期(mcidas)蛋白的多核糖核苷酸，并且/或者其中所述药物组合物是与包含编码mcidas蛋白的多核糖核苷酸的第二药物组合物一起施用的第一药物组合物。

13.根据权利要求1、3-12中任一项所述的用途，其中所述药物组合物进一步包含选自以下的试剂：脂质和脂质体、胶束、聚合物和树枝状聚合物，优选脂质、类脂质或脂质体转染试剂或增强剂，更优选阳离子脂质或阳离子类脂质，最优选具有式(v)所示结构的类脂质：

14.根据权利要求1、3-13中任一项所述的用途，其中所述药物组合物中的所述多核糖核苷酸被转染到靶细胞或靶组织中，优选其中以下任意项适用：

15.一种药物组合物，其包含编码其缺陷与纤毛疾病相关的蛋白的多核糖核苷酸和n-乙酰半胱氨酸(nac)、包含氯化钠的高渗溶液和/或选自以下的制剂：

16.用编码蛋白的功能性版本的多核糖核苷酸转染的细胞，所述蛋白的缺陷导致适当的纤毛功能的丧失，其中所述多核糖核苷酸是mrna，所述mrna能够被翻译成包含卷曲螺旋结构域的蛋白39(ccdc39)和/或包含卷曲螺旋结构域的蛋白40(ccdc40)的功能性版本，

17.用编码蛋白的功能性版本的多核糖核苷酸转染细胞的体外或离体方法，所述蛋白的缺陷导致适当的纤毛功能的丧失，