AAV介导的治疗性抗体到内耳的递送的制作方法
技术特征:
1.一种方法,所述方法包括将治疗有效量的腺相关病毒(aav)载体引入哺乳动物的内耳中,所述腺相关病毒(aav)载体包括编码以下多肽的核苷酸序列:
2.一种用于提高对其有需要的哺乳动物的内耳中的抗体或抗原结合抗体片段的水平的方法,所述方法包括:
3.如权利要求1或2所述的方法,其中所述抗体或所述抗原结合抗体片段特异性结合到血管内皮生长因子(vegf)。
4.如权利要求3所述的方法,其中所述抗体或抗原结合抗体片段降低vegf活性。
5.如权利要求1-4中任一项所述的方法,其中所述aav载体还包括可操作地连接到编码所述抗体或所述抗原结合抗体片段的序列的启动子和kozak序列中的一者或两者。
6.如权利要求5所述的方法,其中所述aav载体包括选自由以下组成的组的启动子:诱导型启动子、组成型启动子和组织特异性启动子。
7.如权利要求1-6中任一项所述的方法,其中所述aav载体还包括多聚腺苷酸化信号序列。
8.如权利要求1-7中任一项所述的方法,其中所述哺乳动物为人。
9.如权利要求1-8中任一项所述的方法,其中所述哺乳动物已被鉴定为患有内耳病症。
10.如权利要求1-8中任一项所述的方法,其中所述哺乳动物已被诊断为患有内耳病症。
技术总结
本文提供了包括将治疗有效量的腺相关病毒(AAV)载体引入哺乳动物的内耳中的方法,所述AAV载体包括编码以下多肽的核苷酸序列:(a)包括可操作地连接到信号肽的抗体重链可变结构域的多肽以及包括可操作地连接到信号肽的抗体轻链可变结构域的多肽;(b)包括可操作地连接到信号肽的抗原结合抗体片段的多肽;或(c)可操作地连接到信号肽的可溶性血管内皮生长因子受体。
技术研发人员:E·J·西蒙斯,R·黄,M·麦克纳
受保护的技术使用者:阿库斯股份有限公司
技术研发日:
技术公布日:2024/12/5
文档序号 :
【 40239340 】
技术研发人员:E·J·西蒙斯,R·黄,M·麦克纳
技术所有人:阿库斯股份有限公司
备 注:该技术已申请专利,仅供学习研究,如用于商业用途,请联系技术所有人。
声 明 :此信息收集于网络,如果你是此专利的发明人不想本网站收录此信息请联系我们,我们会在第一时间删除
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